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从边缘到中心

2026年第二季度，全球医药监管领域出现了一个清晰的信号：真实世界证据（RWE）正从方法学的补充工具，稳步迈向监管决策的核心支柱。这一转变并非偶然，而是由ICH、NMPA、FDA、EMA等主要监管机构在三个月内密集推出的法规升级和制度设计共同推动的。

ICH：三个月完成立体化布局

国际人用药品注册技术协调会（ICH）在4月至6月间连发三项关键动作。
4月，ICH发布M15官方培训模块，推动模型引导药物开发（MIDD）的规范应用——这为将真实世界患者数据整合入剂量决策提供了方法论框架。
5月，M11（CeSHarP）最终定稿，电子化结构化协议标准即将全面实施，为临床数据与电子健康记录的自动化交互扫清了技术障碍。
6月，ICH正式采纳E6(R3)附件2，首次在最高层级为去中心化临床试验（DCT）和非传统数据源纳入GCP框架确立了监管遵循。
三件事串联起来，构成了从方法、数据标准到操作规范的全链条制度基础。  

中国：法规升级全面提速

中国国家药品监督管理局（NMPA）及药品审评中心（CDE）本季度的动作同样密集。
4月9日，CDE发布《以患者为中心的中药新药临床研发技术指导原则》，强调在真实医疗环境中收集患者报告结局等真实世界数据，为中药的临床价值评价提供了直接的方法学依据。 5月，CDE发布《2025年度药品审评报告》，披露全年批准上市1类创新药76个品种，其中26个通过优先审评审批，15个附条件批准。高比例的加速审批，使得上市后利用真实世界证据补充安全性和长期获益数据变得尤为迫切。 同月，《药品试验数据保护实施办法》正式定稿。数据保护壁垒的提高，将倒逼更多企业探索基于真实世界数据的替代证据生成路径。
6月8日，新版《药物临床试验质量管理规范》重磅发布，全面对标ICH E6(R3)，并专门新增“数据治理”专章，从顶层设计上为真实世界数据纳入注册级证据框架确立了治理标准。  

FDA：用实战案例证明“这条路走得通”

如果说ICH和NMPA在做制度铺路，那么FDA则在证明这条路的可行性。
4月17日，FDA设备与放射健康中心发布报告，披露过去五年间利用真实世界数据支持了73项医疗器械的上市许可与监管决策。这一数据明确宣告：源自电子病历和医疗索赔的真实世界证据，已成为器械监管中不可或缺的支柱。

6月3日，FDA更新了RWE综合资源网页，系统梳理自2011年以来真实世界数据如何支持药品与器械的全生命周期评估。

更值得关注的是实战案例。5月19日，FDA药品审评与研究中心（CDER）的资深流行病学家在行业会议上展示了三个利用RWE成功获得药品批准的案例，并强调其评估申请的三大关键：RWD是否适合用途、研究设计是否科学、是否符合监管要求。

此外，CDER于6月3日受理了首个AI药物开发工具意向书——该工具通过AI预测药物性肝损伤风险，其可靠性建立在海量真实世界临床肝损伤数据的深度学习之上。
值得注意的是，美国国会众议院拨款委员会4月29日在FDA支出法案中增加限制性条款，禁止FDA接受来自中国、俄罗斯等国的临床试验数据。地缘政治因素导致传统跨国试验受限，客观上推高了对本土真实世界数据的依赖，这或将成为RWE加速发展的意外推力。
 

EMA：前瞻布局AI与合成数据

欧洲药品管理局（EMA）于5月12日公布了2026-2028数据与AI战略规划，明确未来三年RWD与AI在监管中的路线图，并首次针对数字孪生和合成数据设立具体的监管审查基准。
6月9日，EMA召开欧洲监管科学研究平台会议，聚焦新方法学（NAMs）的监管整合路径。新方法学的落地必须以高质量、结构化的真实世界医疗数据作为底层验证支撑。
 

拐点已至

纵观本季度全球动态，一个清晰的结论浮现出来：真实世界研究已经跨越了“理论可行”的阶段，正式进入“实战推广”的新周期。

制度层面，ICH、NMPA、FDA、EMA分别在各自的管辖范围内完成了从方法论、数据标准到操作规范的制度拼图。

技术层面，AI正在系统性地解决RWE生成中的效率瓶颈，从非结构化数据提取到偏倚分析再到合成数据验证，技术链条日益成熟。

应用层面，从肿瘤到慢病，从药品到器械，RWE的实战案例正在多个治疗领域积累可重复、可验证的实证经验。

这一轮监管升级的意义，不仅在于为RWE“正名”，更在于它为医药创新的全生命周期证据生成打开了一条新通道——当传统RCT无法覆盖所有临床场景时，高质量的真实世界数据能够成为弥合证据空白的有效工具。
williamhill作为以AI驱动的医疗大数据应用服务商，紧跟全球真实世界研究的前沿动态，持续追踪ICH、NMPA、FDA、EMA等监管机构在RWE领域的法规演进与技术标准，致力于将国际最前沿的真实世界研究理念与方法引入中国实践，为医药企业的全生命周期证据生成提供数据驱动的决策支持。